Ad oggi non esiste una vera e propria cura specifica. Le varie vitamine (compresa la vitamina E), aminoacidi, testosterone e farmaci come la penicillamina, raccomandati in passato, si sono dimostrati tutti inefficaci.

Si usano alcuni farmaci steroidei (cortisone) che prolungano la capacità motoria e alleviano i maggiori sintomi collaterali come la stanchezza. Il cortisone sembra anche rallentare la comparsa di problemi respiratori e cardiaci.

La somministrazione di un cortisonico quale il prednisone sembra ritardare il tempo di progressione della distrofia di Duchenne per un periodo di più di 3 anni. La dose ottimale però molto spesso viene ridotta per via degli effetti collaterali intollerabili (aumento di peso, aspetto cushingoide, ovvero faccia “a luna piena”,  gobba di “bufalo” adiposità a livello dell’addome con dimagrimento progressivo degli arti, disturbi del comportamento e gastrointestinali).

È inutile dire che le comuni complicanze della distrofia muscolare (soprattutto le infezioni polmonari e lo scompenso cardiaco) vanno trattate dal punto di vista sintomatologico.

In anni recenti si è sollevato un fermento di interesse sull’iniezione di mioblasti umani completi di distrofina all'interno dei muscoli dei pazienti con Duchenne. Le difficoltà di infiltrare ogni muscolo distrofico sono evidenti, ed è stata avanzata anche l'evidenza non convincente dell'efficacia di tali iniezioni, anche all'interno di un singolo muscolo.

I  pazienti distrofici devono sottoporsi a controlli abituali, anche per verificare la situazione respiratoria e cardiaca. In caso di deficit respiratorio ci si può avvalere della ventilazione meccanica non invasiva, mentre nei casi più gravi si può arrivare alla tracheotomia. L´introduzione delle macchine respiratorie ha innalzato la stima di sopravvivenza oltre i trent´anni nei pazienti con la distrofia di Duchenne.

Per gli eventuali problemi cardiaci, nelle prime fasi della loro manifestazione, si effettua una terapia farmacologica a base di ace-inibitori, anche se la progressione della malattia rende nel tempo inutili questi farmaci; nei pazienti distrofici non è possibile eseguire un trapianto di cuore. In alcune distrofie (distrofia muscolare di Emery-Dreifuss, distrofia miotonica di Steinert), per l’insorgenza di disturbi del ritmo cardiaco, può essere necessario l’impianto di un pace-maker.

Interventi di chirurgia ortopedica correttiva possono essere necessari in alcuni casi per migliorare la qualità della vita.

In conclusione si può dire che attualmente esistono solo dei rimedi “tampone” per limitare quelli che sono i sintomi invalidanti e che provano solo a rallentare l’inesorabile progressione della malattia.